36款间充质干细胞新药IND获批

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36款间充质干细胞新药IND获批

来源:浙江思丹姆干细胞生物科技有限公司 发布时间:2023-09-21

         

根据国家药品监督管理局药品审评中心的数据,截止目前,我国已经有36款间充质干细胞新药IND获批,涉及的适应症包括膝骨关节炎、糖尿病足溃疡、类风湿性关节炎、缺血性脑卒中、难治性移植物抗宿主病、特发性肺纤维化、银屑病、肝衰竭、重度狼疮性肾炎等。

间充质干细胞(MSC)作为再生医学中重要的成体干细胞,具有再生特性,如自我更新、分泌营养因子和诱导间充质细胞谱系的能力,同时还可以调节免疫系统,增强组织修复。因此,在细胞疗法中具有广阔的应用前景。

近年来全球间充质干细胞治疗如火如荼的发展的当中。本文根据发表的新综述[1],对过去三十年中使用间充质干细胞的临床试验进行分析,全面概述了涉及这种有前景的细胞类型的临床试验发展现状。

间充质干细胞临床试验的30年发展

根据美国clinicaltrials的分析,在过去的十年里,临床试验中使用间充质干细胞的细胞治疗得到了快速发展,尤其是最近5年基于间充质干细胞的临床试验数量翻了一番。截至目前,已有1520项基于间充质干细胞的临床试验在ClinicalTrials.gov数据库中登记为已完成或正在进行中。自1995年首次报告以来,注册的临床试验显著增加。

在第一个10年(从1995年到2005年),只有9项注册的临床试验。从2006年到2015年,全球临床试验增加了500项,2016-2022年间报告的新条目数量几乎相同,其中53项试验注册于2021开始,2项注册于2022年(见图1)。值得一提的是,2020年临床试验迅速增加。值得注意的是,通过更精确的分析,大多数基于间充质干细胞的临床试验(n = 65)已登记用于治疗新冠肺炎。

间充质干细胞临床试验的全球分布

针对使用MSC的临床试验的全球分布,294项临床试验在中国进行,216项在美国,78项在韩国,70项在西班牙,39项在伊朗,29项在法国,21项在印度尼西亚,20项在约旦,还有一些在其他国家的临床试验数据库中注册。

其中许多临床试验是在不同国家的不同中心之间进行的,强调了国际合作和纳入更多不同人群的重要性。在专注于介入研究时,中国有289项研究小组注册,其次是美国(192项)、韩国(70项)、西班牙(69项)、伊朗(39项)和其他国家,如表1所示。对于观察性研究,11项来自美国,8项来自韩国,5项来自中国,3项来自意大利,2项来自德国,1项来自白俄罗斯、加拿大、哥伦比亚、埃及、法国、西班牙、土耳其和泰国。

全球间充质干细胞临床试验状态分布

在所有注册的临床试验中,28项注册为早期I期,250项注册为I期,341项研究注册为I/II期,183项研究注册II期,255项研究注册II/III期,31项研究注册III期,4项研究注册IV期临床试验

在III期的31项临床试验中,有一项双盲研究(NCT01541579)在欧洲和以色列的近50家医院进行,该研究调查了212名克罗恩病和肛周瘘患者使用同种异体脂肪干细胞(Cx601)的治疗。一年后,随访研究表明,与安慰剂相比,Cx601是安全有效的。这项临床试验的结果于2018年公布。治疗后几年还需要更多的临床后研究观察[2]

另一项由沃顿果冻衍生的间充质干细胞治疗视网膜色素变性的研究,临床研究编号:NCT04224207。治疗一年后。该研究证实,沃顿果冻MSCs移植在减缓或阻止疾病进展方面是安全有效的[3]。

关于临床试验状态,在259项未知状态的研究和204项招募之后,完成了300多项临床试验。还有相当多的研究被终止(29项)或暂停(14项),但没有解释做出这些决定的原因。在所有这些注册的临床试验中,有55733名注册参与者,18215人被中国进行的临床试验招募,其次是美国(15411人)、韩国(2518人)、西班牙(2348人)和其他国家



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